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重组AAV注射时间可调控病毒感染的效率及细胞类型

1、相比于其他重组病毒，重组AAV（rAAV）具有低免疫原性和低细胞毒性，且在体内感染后能在感染细胞中长期稳定表达。目前已有10多种不同血清型的AAV可用于构建病毒载体，但每种血清型的转染效率、趋向性和轴突运输特性各不相同，因此选择合适的血清型至关重要。

2、在进行AAV血清型选择时，了解其进入细胞主要依赖的受体介导的内吞作用，以及不同血清型衣壳表面特定结构位点与宿主细胞表面受体、共受体及细胞内的泛素化等相互作用，有助于确定最适合特定应用的血清型。

3、AAV转导细胞经历一系列过程，包括内吞、逃离内体、入核、脱衣壳与双链转化。重组AAV载体通过替换内源性基因，实现高效基因传递与表达，且具有低免疫原性与高体内感染效率。基因工程化的AAV能与特定启动子、光遗传学元件等协同使用，实现基因表达的精确调控。

4、重组腺相关病毒载体（rAAV） 源于非致病的野生型腺相关病毒，由于其安全性好、宿主细胞范围广（分裂和非分裂细胞）、免疫源性低，在体内表达外源基因时间长等特点，被视为最有前途的基因转移载体之一，在世界范围内的基因治疗和疫苗研究中得到广泛应用。